L’Organisation mondiale de la Santé (OMS) définit une maladie rare comme ayant une prévalence de 65 cas ou moins pour 100 000 personnes. L’OMS reconnaît qu’il existe environ 5 500 maladies rares, qui sont majoritairement d’origine génétique et représentent souvent une menace pour la vie.
La recherche médicale a permis de développer des médicaments importants pour le traitement de maladies rares, d’augmenter l’espérance de vie et d’améliorer la qualité de vie des personnes affectées. Toutefois, ces avancées médicales coûtent cher, allant de 300 000 $ et plus par année pour des traitements chroniques à une thérapie génique coûtant 3 millions de dollars.
Des experts de l’industrie pharmaceutique estiment que les dépenses des régimes publics pour les médicaments contre les maladies rares dépasseront 1,6 milliard de dollars d’ici 2025, comparativement à 381 millions de dollars en 2020. Les assureurs privés estiment que les dépenses privées s’élevaient à 650 millions de dollars en 2020.
Ces progrès médicaux constituent une bonne nouvelle pour les personnes touchées et leur famille, et la couverture de ces demandes par une assurance privée devrait être examinée attentivement. Les assureurs privés offrent des mesures de contrôle qui permettront d’assurer une utilisation appropriée et d’offrir une couverture adéquate.
Programmes de surveillance des médicaments
Nous avons assisté à la création de plusieurs programmes de surveillance des médicaments par les assureurs au cours des dernières années. Ces programmes visent à exclure les médicaments qui offrent un rapport coût-efficacité défavorable. Tout nouveau médicament, y compris les médicaments contre les maladies rares, doit suivre ce processus de surveillance.
Politique de médicaments administrés en milieu hospitalier
En raison de la complexité de l’administration de ce type de médicaments, plusieurs médicaments contre les maladies rares sont considérés comme étant des « médicaments administrés en milieu hospitalier » et sont donc exclus des régimes privés. Il importe alors de préciser ce qui est couvert — ou exclu — en vertu de cette politique ainsi que la méthode avec laquelle cette couverture est déterminée.
Intégration provinciale
La couverture provinciale est parfois offerte pour les médicaments contre les maladies rares au moyen d’une assurance médicaments universelle assortie d’une franchise ou de programmes d’assurance médicaments provinciale pour personnes âgées de 65 ans et plus. Des programmes spéciaux peuvent aussi être offerts, au sein desquels l’admissibilité peut dépendre du fait que le demandeur bénéficie ou non d’une assurance privée.
Le projet de loi sur le régime national d’assurance médicaments du Canada est sur le point d’être approuvé et, si l’aspect universel de ce régime prévaut, une exclusion de couverture devient possible lorsque des médicaments contre les maladies rares seront inscrits à la liste de médicaments de médicaments couverts.
Autorisation préalable
Ce processus permet de s’assurer que la couverture est accordée au demandeur pour une utilisation appropriée, que ces traitements soient prescrits par des prescripteurs spécialisés dans la maladie traitée et que des suivis adéquats sont effectués par l’assureur pour maintenir la couverture.
Réseau de pharmacies privilégiées pour les médicaments de spécialité
Le réseau peut offrir une réduction de la marge bénéficiaire, une grande expérience clinique dans la manipulation de médicaments contre les maladies rares et la gestion des ententes de prix privées (par exemple, lors de la distribution de doses offertes à titre gracieux). La gestion de cas peut également être offerte. Le service de pharmacies privilégiées n’est pas offert au Québec.
Coordination avec les programmes de soutien aux patients
Ces programmes offerts par les fabricants offrent du soutien pour naviguer les dédales du système de soins de santé et les processus administratifs de l’assureur. Ces programmes peuvent également permettre au demandeur d’accéder à un soutien financier offert par compassion par le fabricant si cela s’avère disponible et nécessaire.
Listes de médicaments gérées
Les promoteurs ont accès à des listes de médicaments gérées depuis plusieurs années. Bien que les promoteurs aient souvent hésité à offrir des couvertures restreintes de médicaments à leurs employés, celles-ci offrent néanmoins une couverture pour les médicaments les plus efficaces par rapport aux coûts lorsqu’utilisés sur un palier unique de coassurance. Si plusieurs paliers de coassurances sont prévus au design du régime, la couverture pour les médicaments de deuxième ou troisième intention le sera à des paliers de couvertures inférieurs.
Les médicaments contre les maladies rares sont assujettis à des analyses de coût-efficacité et, si l’efficacité du médicament par rapport au prix ne répond pas aux exigences pharmacoéconomiques en vigueur, le médicament est alors exclu de la couverture.
Les listes de médicaments gérées comprennent parfois un processus d’autorisation préalable « amélioré » où les critères cliniques d’admissibilité sont plus stricts que les processus standards.
Ententes de prix privées
Les rabais des fabricants sur les médicaments contre les maladies rares peuvent être appliqués au point de vente ou à la fin de l’année, avec un crédit lié à l’expérience du régime. Les économies sont habituellement déclarées globalement et la nature confidentielle de ces ententes empêche les promoteurs de vérifier si des rabais ont été appliqués à une demande de règlement donnée. Il est recommandé de surveiller étroitement les rabais accordés, même si ceux-ci ne sont présentés que de façon générale.
Arrangements financiers
La mise en commun est un outil inestimable pour se protéger contre les coûts exceptionnels. Il est essentiel de choisir un seuil de mise en commun adéquat en tenant compte du budget et du niveau de risque pour protéger le régime contre les coûts élevés. Le promoteur peut aussi fixer un plafond annuel ou viager pour les dépenses en médicaments, à l’extérieur du Québec ainsi qu’au Québec dans la mesure où ceci est permis. Un tel plafond peut permettre au demandeur d’obtenir une couverture additionnelle auprès du régime public.
Plusieurs outils sont à la disposition du promoteur lorsqu’il choisit un seuil de mise en commun ou un plafond en dollars. L’analyse des données peut aider à choisir et procurer un niveau de confiance supplémentaire puisqu’on y utilise les données démographiques et de réclamations du promoteur afin de comparer plusieurs scénarios de mise en commun. Quant à elle, la modélisation prédictive permet de prévoir l’utilisation des médicaments et l’adoption de nouveaux médicaments, tenant compte de l’arrivée de nouveaux médicaments sur le marché canadien.
Collaborer pour offrir une meilleure couverture
Les avancées médicales ont donné lieu à de nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares, améliorant ainsi les résultats en matière de santé pour les personnes affectées par ces maladies. Ces avancées coûtent cher. Plusieurs mesures de contrôle sont offertes pour aider les promoteurs à limiter l’exposition indue et veiller à ce que les demandes de règlement de médicaments contre les maladies rares soient payées adéquatement. Une attention particulière doit également être accordée à ces mesures lors de l’utilisation d’un assureur collectif ou lors du choix d’un nouvel assureur.
Christine Than, PharmD, est vice-présidente adjointe, responsable de la solution médicaments chez Aon