Les régimes d’assurance médicaments doivent s’attendre à une croissance toujours plus importante des nouveaux traitements mis en marché au Canada, à en croire une analyse du Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB).
En 2023, plus de 12 000 nouveaux médicaments ont fait l’objet d’une évaluation clinique à l’échelle mondiale, ce qui représente une augmentation moyenne de 19 % par année depuis 2019. De ce nombre, 234 étaient en attente d’homologation en 2023, comparativement à seulement 165 l’année précédente.
Près du quart (24 %) de ces molécules en attente d’homologation sont des traitements oncologiques. Les troubles métaboliques (10 %), les troubles du système nerveux central (10 %) et les maladies infectieuses (8 %) sont les autres classes thérapeutiques les plus représentées parmi les médicaments en attente d’homologation.
En incluant également les médicaments faisant l’objet d’évaluation clinique de phase I à III, les traitements contre le cancer constituent 33 % des médicaments dits émergents.
Les médicaments désignés orphelins (pour le traitement de maladies rares) par la Food and Drug Administration des États-Unis représentent pour leur part 22 % des médicaments en attente d’homologation, une proportion jugée « considérable » par le CEPMB. Cela représente toutefois une diminution de 33 % par rapport aux dernières années.
Vingt nouveaux médicaments à garder à l’œil
Dans son Observateur des médicaments émergents, le CEPMB a identifié 20 nouveaux médicaments parmi les 1 905 en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation en 2023. Ces médicaments ont été sélectionnés parce qu’ils pourraient avoir « une incidence sur la pratique clinique future ou sur les dépenses en médicaments au Canada. » Selon les prévisions, 14 de ces médicaments devraient générer des recettes annuelles mondiales de plus d’un milliard de dollars américains d’ici 2029.
Parmi ces 20 médicaments, cinq concernent l’oncologie, quatre le système nerveux central, trois le système cardiovasculaire, deux le système digestif, deux l’appareil respiratoire, un la dermatologie, un le système génito-urinaire, un les troubles génétiques et un les troubles métaboliques. Ils permettraient notamment d’améliorer le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique, la sclérose latérale amyotrophique, la schizophrénie, l’arthrose, la colite ulcéreuse, le déficit en alpha-1-antitrypsine, l’insuffisance rénale chronique, l’apnée obstructive du sommeilla maladie de Hunter, la leucémie ainsi que le cancer du sein et de la vessie.
À ces 20 médicaments s’ajoutent 23 autres présentés dans les rapports précédents du CEPMB, toujours présents sur la liste, car ils satisfont encore aux critères de sélection, et des données récentes continuent d’appuyer d’éventuels bienfaits cliniques prometteurs
Par ailleurs, au 30 août 2024, quinze des médicaments émergents de 2022 avaient reçu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis, en Europe ou au Canada (tandis que 13 ont été retirés de la liste parce que les essais cliniques dont ils faisaient l’objet ont été interrompus ou parce qu’ils ne remplissaient plus les critères de sélection.
Selon une analyse de l’industrie, ce sont les programmes cliniques de phase II qui connaissent le taux de réussite le plus faible des phases de développement, avec seulement 28,9 % des médicaments candidats en développement passant à la phase III.
À noter également que 16 médicaments biosimilaires étaient, au 3 avril 2024, en cours d’essais cliniques de phase III.